がん抑制タンパクががんをアポトーシス（自死）に導いたり、がんの増殖、転移を阻止しているのは広くしられていますが、そのがん抑制タンパクをユビキチン化して分解にまでもっていく悪いタンパク質も存在します。その悪いタンパクを2006年にノーベル賞を取ったRNA干渉という技術をつかった核酸医薬で遺伝子レベルで作らせないようにすることで、がん抑制タンパクが分解されないようにすることでがんを抑制することを期待した治療です。

がん抑制タンパクは、がん患者様の大半で遺伝子が欠損したりしていて作られていない事がわかっております。がん抑制タンパクの代表格であるp53などが欠損していると、がんを死滅にまで追い込むことが困難となります。

そこで、がん抑制タンパクを作る遺伝子を点滴することにより、がん抑制タンパクを体内で作ることが可能となって、がんを死滅にまで導くことを期待した治療です。

ただ、がんを死滅に導く治療をしたとしても、それ以上にがんが増えているとがんを治すことは不可能となります。
したがって、がんの増殖を止めた上で、がんを死滅に導いていくことが大切だと考えます。

がんの増殖を抑えるがん抑制タンパクを導入したり、がんの増殖に関与しているタンパクを核酸医薬などで抑えることで、がんの増殖を抑えることを期待してます。

なお、がん遺伝子治療は、大規模な二重盲検試験が実施されておらず未承認治療であり、治療のリスクとしては、注射部の内出血、軽度疼痛、一過性の発熱（37-38℃）など、軽微な副作用があります。